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Un nouveau type de traitement se profile, dont les noms de molécules se terminent tous par iran pour ARN interférent. Tout part de la compréhension d’un mécanisme d’action appelé RISC à la fin des années 90, qui a été couronné par un prix Nobel en 2006. Cette machinerie humaine d’une extrême sophistication, par le guidage de petits ARN, permet de réguler l’expression de la moitié de nos gènes ! Il n’en fallait pas plus aux chercheurs pour exploiter ce système et trouver des débouchés thérapeutiques. Le principe très général est le suivant : le complexe RISC va charger l’ARN interférent injecté, interroger/scanner tous les ARN messagers présents dans la cellule et, dès que l’ARN interférent a interféré/trouvé « son » ARN cible, le système RISC coupe l’ARN cible empêchant la synthèse de la protéine correspondante et rendre ainsi « silencieux » tel ou tel gène.
(Association des Rencontres Médicales Pluridisciplinaires)
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